臨床試驗設計的一般原則
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發布時間：2022/11/30 12:39:16
臨床試驗的設計是臨床試驗開展過程中的重要步驟，試驗設計的科學合理是試驗整體符合法律法規的重要前提。
臨床試驗的開展基于臨床評價過程的結果；遵循適當的風險管理程序，以避免不合理的風險; 遵守所有相關的法律和監管要求;進行適當的計劃，實施，分析和報告; 遵循適當的倫理原則。
臨床試驗設計（包括試驗目的和統計學考慮），旨在解決剩余風險和臨床性能等方面的問題提供臨床數據。
可能影響數據要求的因素包括但不限于以下內容：產品類型和/或監管分類；新技術/相關經驗；臨床應用/適應證；產品與人體的接觸方式（如表面接觸、植入）；產品使用的固有風險（如與手術相關的風險）；說明書和標簽中的相關信息；組成材料或成分；疾病過程（如嚴重程度）和正在接受治療的人群；人口學、地理和文化方面的考慮（如年齡、種族、性別等）；產品失效的潛在影響；產品與人體接觸時間；產品預期壽命；可用的替代治療和現行的治療標準；倫理考量。
（一）臨床試驗方案的考慮因素
試驗方案中需要考慮的因素包括明確的試驗目的、受試者及其他試驗參與人員風險的最小化、不良事件的定義和報告、研究終點、適當的受試者人群、偏倚的最小化（如隨機化、盲法、分配隱藏）、混雜因素的識別（如合并治療、并發癥）、選擇適當的對照（如陽性對照、假手術、歷史對照）、設計類型（如平行、交叉、隊列研究）、比較類型（如優效、非劣效、等效）以及隨訪時間和監查等。
試驗設計時，需基于科學合理的原則和方法，前瞻性地規定統計學要求。制定統計計劃需考慮以下因素：臨床相關終點、分析人群、統計顯著性水平和把握度、樣本量計算和依據、分析方法、潛在混雜因素的管理、多重控制和錯誤概率的調整、缺失數據（包括脫落數據）以及未使用數據和虛假數據的處理、偏離原始統計分析計劃的處理程序、考慮學習曲線問題（如適用）、中期分析的規定（如適用）、亞組分析的規定（如適用）。試驗設計需確保其統計分析結果具有統計學意義及臨床意義。臨床試驗設計的具體要求可參考《醫療器械臨床試驗設計技術指導原則》。
開展多區域臨床試驗，可促進醫療器械研發效率的提高，從而促進醫療器械盡快在全球多區域上市。多區域臨床試驗設計，需細致考慮可能影響試驗結果的區域間差異。
（二）臨床試驗的實施
開展高質量臨床試驗，需符合《醫療器械臨床試驗質量管理規范》等法律法規，確保受試者保護、數據的真實性、完整性、可追溯性以及數據可被用于產品安全和性能基本原則的符合性論證。
（三）臨床試驗報告
臨床試驗報告需包括試驗結果，其構成臨床數據的一部分，納入臨床評價報告，以論證產品對安全和性能基本原則的符合性。
