臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的一般原則
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發(fā)布時(shí)間：2022/11/30 12:39:16
臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)是臨床試驗(yàn)開(kāi)展過(guò)程中的重要步驟，試驗(yàn)設(shè)計(jì)的科學(xué)合理是試驗(yàn)整體符合法律法規(guī)的重要前提。
臨床試驗(yàn)的開(kāi)展基于臨床評(píng)價(jià)過(guò)程的結(jié)果；遵循適當(dāng)?shù)娘L(fēng)險(xiǎn)管理程序，以避免不合理的風(fēng)險(xiǎn); 遵守所有相關(guān)的法律和監(jiān)管要求;進(jìn)行適當(dāng)?shù)挠?jì)劃，實(shí)施，分析和報(bào)告; 遵循適當(dāng)?shù)膫惱碓瓌t。
臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)（包括試驗(yàn)?zāi)康暮徒y(tǒng)計(jì)學(xué)考慮），旨在解決剩余風(fēng)險(xiǎn)和臨床性能等方面的問(wèn)題提供臨床數(shù)據(jù)。
可能影響數(shù)據(jù)要求的因素包括但不限于以下內(nèi)容：產(chǎn)品類型和/或監(jiān)管分類；新技術(shù)/相關(guān)經(jīng)驗(yàn)；臨床應(yīng)用/適應(yīng)證；產(chǎn)品與人體的接觸方式（如表面接觸、植入）；產(chǎn)品使用的固有風(fēng)險(xiǎn)（如與手術(shù)相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)）；說(shuō)明書(shū)和標(biāo)簽中的相關(guān)信息；組成材料或成分；疾病過(guò)程（如嚴(yán)重程度）和正在接受治療的人群；人口學(xué)、地理和文化方面的考慮（如年齡、種族、性別等）；產(chǎn)品失效的潛在影響；產(chǎn)品與人體接觸時(shí)間；產(chǎn)品預(yù)期壽命；可用的替代治療和現(xiàn)行的治療標(biāo)準(zhǔn)；倫理考量。
（一）臨床試驗(yàn)方案的考慮因素
試驗(yàn)方案中需要考慮的因素包括明確的試驗(yàn)?zāi)康摹⑹茉囌呒捌渌囼?yàn)參與人員風(fēng)險(xiǎn)的最小化、不良事件的定義和報(bào)告、研究終點(diǎn)、適當(dāng)?shù)氖茉囌呷巳骸⑵械淖钚』ㄈ珉S機(jī)化、盲法、分配隱藏）、混雜因素的識(shí)別（如合并治療、并發(fā)癥）、選擇適當(dāng)?shù)膶?duì)照（如陽(yáng)性對(duì)照、假手術(shù)、歷史對(duì)照）、設(shè)計(jì)類型（如平行、交叉、隊(duì)列研究）、比較類型（如優(yōu)效、非劣效、等效）以及隨訪時(shí)間和監(jiān)查等。
試驗(yàn)設(shè)計(jì)時(shí)，需基于科學(xué)合理的原則和方法，前瞻性地規(guī)定統(tǒng)計(jì)學(xué)要求。制定統(tǒng)計(jì)計(jì)劃需考慮以下因素：臨床相關(guān)終點(diǎn)、分析人群、統(tǒng)計(jì)顯著性水平和把握度、樣本量計(jì)算和依據(jù)、分析方法、潛在混雜因素的管理、多重控制和錯(cuò)誤概率的調(diào)整、缺失數(shù)據(jù)（包括脫落數(shù)據(jù)）以及未使用數(shù)據(jù)和虛假數(shù)據(jù)的處理、偏離原始統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃的處理程序、考慮學(xué)習(xí)曲線問(wèn)題（如適用）、中期分析的規(guī)定（如適用）、亞組分析的規(guī)定（如適用）。試驗(yàn)設(shè)計(jì)需確保其統(tǒng)計(jì)分析結(jié)果具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義及臨床意義。臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的具體要求可參考《醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)技術(shù)指導(dǎo)原則》。
開(kāi)展多區(qū)域臨床試驗(yàn)，可促進(jìn)醫(yī)療器械研發(fā)效率的提高，從而促進(jìn)醫(yī)療器械盡快在全球多區(qū)域上市。多區(qū)域臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，需細(xì)致考慮可能影響試驗(yàn)結(jié)果的區(qū)域間差異。
（二）臨床試驗(yàn)的實(shí)施
開(kāi)展高質(zhì)量臨床試驗(yàn)，需符合《醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》等法律法規(guī)，確保受試者保護(hù)、數(shù)據(jù)的真實(shí)性、完整性、可追溯性以及數(shù)據(jù)可被用于產(chǎn)品安全和性能基本原則的符合性論證。
（三）臨床試驗(yàn)報(bào)告
臨床試驗(yàn)報(bào)告需包括試驗(yàn)結(jié)果，其構(gòu)成臨床數(shù)據(jù)的一部分，納入臨床評(píng)價(jià)報(bào)告，以論證產(chǎn)品對(duì)安全和性能基本原則的符合性。
